佛罗里达大学遗传学院的研究者们小鼠中应用基因疗法成功地治疗了先天性视网膜劈裂症，这是一种发生于儿童的罕见的不可治愈的遗传性眼病。

    这项研究发表在8月期的《分子治疗》(Molecular Therapy)杂志上，结果提示这种基因转移技术可能最终应用于人类治疗先天性视网膜劈裂症和其他由单一基因缺陷引起的眼病。

    现在尚无先天性视网膜劈裂症的治疗方法。这种疾病，最先发现于5-10岁的患儿，会导致每5000名儿童中的1名失明。“这些孩子的视力逐渐丧失，常常引起破坏性的后果。视网膜从中间开始剥裂，引起中心视力缺失，而这是阅读和行走所需要的那部分视力，”眼科分子遗传学教授William Hauswirth说。

    在健康眼，视网膜细胞分泌一种叫做RS1(retinoschisin)的蛋白，这种蛋白象“胶水”把视网膜各层粘合在一起。先天性视网膜劈裂症患儿没有分泌RS1的能力。因缺少这种蛋白，视网膜各层发生分离并形成极小的囊腔。

    在这项研究中，研究者们把健康的人类RS1基因注射入缺失这种基因的小鼠的右侧眼视网膜下，而左眼不处理。6个月后，处理过的右眼看来很健康而未处理的左眼显现出明显的疾病损害迹象。